Врачи
Клинические исследования при болезни Крона и язвенном колите: что нужно знать пациенту?
Воспалительные заболевания кишечника (ВЗК), к которым относятся болезнь Крона и язвенный колит, в настоящее время перестали быть редкими заболеваниями. Напротив, данные исследований по всему миру показывают, что эти болезни в последние годы встречаются все более часто – около 0,3% населения Земли страдают от проявлений ВЗК.
Молодой возраст пациентов, частое развитие осложнений и высокая потребность в операциях, высокая стоимость обследований и лечения ─ все это приводит к тому, что болезнь Крона и язвенный колит рассматриваются в настоящее время как одно из наиболее важных направлений в гастроэнтерологии. Не только с клинической точки зрения, но также и с научной и исследовательской.
Далеко не все случаи ВЗК попадают под описанные выше критерии, врачи достаточно часто встречаются с легкими формами этих заболеваний, которые легко поддаются лечению и редко сопровождаются развитием осложнений. Известно, что до 80% всех случаев язвенного колита хорошо отвечают на лечение месалазинами. Некоторые варианты болезни Крона с легким течением вообще требуют лишь изменения образа жизни (например, отказ от курения табака) и симптоматической терапии, в других случаях используются курсы гормональных препаратов с минимальным системным действием на организм. Болезнь Крона среднетяжелого течения эффективно лечится комбинацией гормональных препаратов и иммуносупрессоров.
Увы, примерно 25% пациентов с болезнью Крона в какой-то момент перестают отвечать на стандартную (базисную) терапию или плохо ее переносят. Среди страдающих язвенным колитом этот процент намного меньше. Что же врачи могут предложить этим больным? Еще 15-20 лет назад вариантов для таких пациентов было мало, нередко единственным решением являлось оперативное вмешательство – удаление части кишечника. Однако затем в арсенале врача появилась и стала широко использоваться терапия нового уровня, так называемая генно-инженерная биологическая терапия. Были созданы молекулы, которые активно подавляют процессы воспаления в кишечнике, влияя на определенные звенья развития воспалительного процесса.
Шли годы, перечень зарегистрированных в мире и России препаратов для лечения ВЗК постепенно пополнялся. Доступность этих лекарств для пациентов также менялась в лучшую сторону. В настоящее время такие препараты доступны по федеральной или региональной льготе или же пациент может купить их самостоятельно. Увы, до получения лечения по льготе нередко проходит много времени, а стоимость даже самых «недорогих» лекарств из этой группы составляет десятки тысяч рублей.
Какие альтернативы существуют? Во всем мире уже давно, а в нашей стране в последние годы набирает популярность еще одна возможность получения современной терапии болезни Крона и язвенного колита – клинические исследования.
К счастью, постепенно меняется отношение и врачей и пациентов как к самому термину «клиническое исследование», так и к его содержанию. Если раньше предложение поучаствовать в клиническом исследовании лекарственного средства вызывало скорее отторжение («я не буду подопытным кроликом!»), то сейчас многие пациенты целенаправленно ищут возможность стать участником процесса изучения нового лекарства.
Давайте попробуем разобраться, что на самом деле представляют собой клинические исследования лекарственных средств.
Клиническое исследование – это научное исследование с участием людей, которое проводится с целью оценки эффективности и безопасности нового лекарственного препарата или расширения показаний к применению уже известного лекарственного препарата. Для того, чтобы лекарственное средство было зарегистрировано в какой-либо стране и нашло широкое применение, оно сперва должно пройти этап изучения именно в клинических исследованиях. В этом, кстати, отличие лекарств от биологически активных добавок (БАДов): для первых всегда имеется информация об их истинной эффективности в отношении того или иного заболевания, а также о безопасности пациента. Именно поэтому в инструкции к лекарственному препарату так много текста и информации, в том числе о побочных эффектах. А в инструкции к БАДам информацию о побочных эффектах и противопоказаниях увидишь редко, они просто не изучались.
Зачем вообще исследовать лекарство на людях, если для этого есть лабораторные животные? Исследования на животных проводятся, однако только на первых этапах. Если изучаемая молекула показала обнадеживающие данные, прежде всего по безопасности, дальнейшее ее исследование проводят на здоровых добровольцах. Это связано с тем, что распределение препарата в организме и его выведение отличается у человека и приматов (что уж говорить о морских свинках и мышах!).
Клиническое исследование с участием здоровых лиц (так называемое исследование I фазы), показавшее хороший профиль безопасности изучаемой молекулы, позволяет исследователям двигаться дальше. Исследование II фазы проводится уже на небольшой группе пациентов с искомой болезнью. На этом этапе оценивается эффективность той или иной дозы, схемы приема/введения лекарственного препарата в лечении болезни, а также переносимость изучаемой молекулы лекарства.
Чтобы подтвердить предварительно оценённые в ходе фазы II безопасность и эффективность препарата, в дальнейшем инициируется III фаза исследований. Здесь уже участвует большее количество пациентов, часто из разных стран. Обычно по результатам этой фазы исследования делается заключение об эффективности/неэффективности лекарственного средства для лечения пациентов с той или иной болезнью, делаются выводы о его переносимости.
Наконец, существуют и исследования IV фазы, когда проходит так называемое пострегистрацинное изучение лекарства. Из названия ясно, что исследование проводится уже после регистрации препарата и выхода его на рынок. Это необходимо, например, для уточнения показаний к его применению, оценке безопасности применения у очень большой группы людей в течение длительного времени.
Что такое плацебо и зачем оно нужно?
Наверняка, многие слышали про «плацебо». Плацебо или «пустышка» часто используется в клинических исследованиях, чтобы доказать эффективность изучаемого лекарства. Для чего это нужно? Дело в том, что сравнение препарата с пустышкой позволяет исключить влияние эффекта плацебо, когда улучшение наступает не из-за действия лекарственного средства, а в силу других причин. Внешне и активное вещество и пустышка выглядят идентично, что позволяет минимизировать влияние субъективных факторов пациента и врача-исследователя на результаты исследования.
Как проходит клиническое исследование?
Инициирует клиническое исследование компания-спонсор, которая хочет узнать об эффективности и безопасности изучаемого лекарственного средства, чтобы впоследствии вывести его на рынок и сделать доступным для лечения болезней. Спонсор открывает для участия в исследовании несколько исследовательских центров в одной стране или в разных странах мира. Исследовательский центр – это группа лиц, называемых исследователями, куда обычно входит руководитель (Главный исследователь), врачи (соисследователи) и другой персонал (координаторы, медсестры, эндоскописты и т.д.).
Сотрудники исследовательского центра обучены для проведения клинических исследований, а врачи имеют опыт лечения заболевания/ий, при которых планируется использовать изучаемый препарат или методику.
Все процедуры и мероприятия клинического исследования строго определены соответствующим документом – протоколом исследования. Перед началом участия в исследовании каждый пациент должен подписать информированное согласие, в котором на понятном пациенту языке объяснена суть исследования, планируемые процедуры, риски и т.д.
Защищать права, безопасность и благополучие всех участников исследования должен независимый этический комитет. Это независимый орган (экспертный совет или комитет, действующий на уровне организации, региональном, национальном, международном уровне), который состоит из медицинских работников, а также лиц, не имеющих отношения к медицине.
Пациент в любой момент может прекратить участие в клиническом исследовании по своему решению.
Каждый пациент, участвующий в исследовании, застрахован от рисков нежелательных явлений, которые возникли в ходе исследования и связаны с препаратом или проводимыми процедурами.
Клинические исследования при болезни Крона и язвенном колите. Вернемся к воспалительным заболеваниям кишечника. Для чего нужны клинические исследования при этих заболеваниях, если в настоящее время в Российской Федерации и других странах мира доступны самые современные препараты, пусть и не всегда очень быстро? Существуют ситуации, когда даже эти лекарственные средства не помогают пациенту. Кроме того, новое лечение может потребоваться, если имеется непереносимость (аллергическая реакция или токсическое действие, а также противопоказания) зарегистрированных лекарственных средств.
Каждый год в мире изучаются все новые и новые молекулы, перспективные для лечения ВЗК. Многие из них потенциально очень эффективны, однако прежде чем лекарственное вещество будет зарегистрировано, необходим обязательный этап клинических исследований. Ряд компаний-спонсоров могут проводить клинические исследования известных, доказанных и уже зарегистрированных лекарственных средств, но в новой лекарственной форме (например, для подкожного введения в виде шприц-ручек вместо внутривенного введения).
Участвуя в клинических исследованиях, пациент с болезнью Крона или язвенным колитом имеет несомненные преимущества, которые мы перечислим ниже:
1) Возможность получить самое современное лечение своего заболевания, особенно в случае неэффективности или непереносимости доступных методов лечения. Следует отметить, что в последние годы продолжительность клинических исследований увеличилась с 1-2 месяцев до 1-3 лет.
2) Возможность находиться под постоянным наблюдением врача-исследователя, специалиста по ВЗК и иметь прямую связь с ним.
3) Отсутствие финансовых трат на обследования и лечение. Все исследования, которые запланированы Протоколом клинического исследования, все визиты к врачу и терапия исследуемым препаратом для пациента являются бесплатными.
Клиника «Эксперт» с 2014 года является участником клинических исследований, проводимых в Российской Федерации.
Основные направления: воспалительные заболевания кишечника (болезнь Крона, язвенный колит), заболевания печени (циррозы различного происхождения, неалкогольная болезнь печени, первичный билиарный цирроз (холангит), первичный склерозирующий холангит), функциональные заболевания желудочно-кишечного тракта (включая синдром раздраженного кишечника, функциональную диспепсию, вздутие живота).
В настоящее время в клинике проводится набор в клинические исследования пациентов с язвенным колитом и болезнью Крона, синдромом раздраженного кишечника, вздутием живота и функциональными запорами.
